CRISPR 유전자 편집의 혁신

스위스 바이오테크 스타트업 스펙트라 테라퓨틱스(Spectra Therapeutics)가 유전성 질환 치료제 개발을 위해 4,000만 달러(약 552억 원) 규모의 시리즈 A 투자 유치에 성공했다. CRISPR 유전자 편집 기술을 기반으로 특정 유전성 질환의 원인 유전자를 교정하는 치료제를 개발 중인 이 회사의 사례는, 유사한 기술 기반을 갖추려는 한국 바이오 기업들에게 구체적인 벤치마크를 제공한다.

스펙트라가 이번 투자에서 높은 평가를 받은 핵심 이유는 기존 유전자 치료법의 고질적 한계를 정면 돌파했기 때문이다. 기존 치료법은 전달 시스템의 낮은 효율과 면역 반응 유발 문제로 임상 적용에 제약이 컸다.

스펙트라는 독자적인 기술 플랫폼을 통해 이 두 가지 난제를 동시에 해소하는 방향을 제시했고, 투자자들의 신뢰를 이끌어냈다. 투자금은 전임상 및 초기 임상 단계 파이프라인의 연구·개발 속도를 높이는 데 우선 투입될 예정이다. 스펙트라 테라퓨틱스의 CEO는 "수많은 유전성 질환 환자들이 효과적인 치료법 없이 고통받고 있으며, 우리의 목표는 이들에게 희망을 주는 것"이라며, "이번 시리즈 A 투자는 혁신적인 유전자 치료 기술을 환자들에게 더 빠르게 전달하기 위한 중요한 발걸음"이라고 밝혔다.

회사가 1차 목표로 삼은 적응증은 희귀 유전성 실명 질환과 특정 신경퇴행성 질환이다. 두 질환군 모두 현재까지 근본적 치료제가 없어 환자 미충족 수요가 높다. 스펙트라는 이 분야에서 임상 성과를 확보한 뒤 대상 질환을 단계적으로 확장할 계획이다.

CRISPR 유전자 편집 기술은 2012년 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)와 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier) 연구팀이 과학저널 사이언스(Science)에 발표한 이후 급속도로 발전했다. 정확성과 효율성에서 이전 유전자 편집 도구와 차별화되며, 생물학 전반에 걸친 응용 가능성을 열었다.

광고

두 연구자는 이 공로로 2020년 노벨 화학상을 수상했다. 한국에서도 유전자 치료 분야에 대한 관심과 투자가 꾸준히 늘고 있다.

국내 바이오텍 기업들은 유전자 치료제의 글로벌 시장에서 경쟁력을 확보하기 위해 연구 역량을 축적해 왔으나, 전달 시스템과 면역 반응 해소 등 핵심 기술에서는 아직 선진국 기업과 격차가 존재한다. 정부는 바이오헬스를 국가전략 산업으로 지정하고 연구개발 예산을 확대하고 있으나, 기업 수준의 기술 플랫폼 내재화 없이 투자 확대만으로는 글로벌 경쟁에서 우위를 점하기 어렵다.

한국의 유전자 치료 현황

유전자 치료법 개발에는 과학적 난제 외에도 윤리적·법적 과제가 병존한다. 특히 체세포 유전자 편집과 달리 배아 단계 편집은 다음 세대에 그 영향이 이어지는 만큼, 국제 생명윤리 기준에 맞는 규제 체계와 사회적 합의가 선행되어야 한다. 한국은 생명윤리 및 안전에 관한 법률을 통해 유전자 편집 연구의 범위를 규율하고 있으나, 빠르게 진화하는 기술 속도에 맞춰 규제를 정비하는 작업이 지속적으로 요구된다.

스펙트라의 사례가 한국 바이오 업계에 주는 교훈은 명확하다. 거액 투자 유치의 전제 조건은 넓은 적응증 설계가 아니라, 기존 치료법의 구체적 한계를 기술적으로 해결했다는 증거다. 한국 기업들이 유전자 치료제 분야에서 실질적 경쟁력을 갖추려면, 전달 시스템 효율화와 면역 반응 억제라는 공통 난제를 해소할 독자 플랫폼 확보에 R&D 자원을 집중해야 한다.

글로벌 임상 네트워크와의 협력 및 규제 당국과의 사전 소통 역시 상용화 속도를 결정짓는 핵심 변수다. FAQ Q.

유전자 치료가 국내에서 어떻게 실행되고 있나? A.

한국에서는 대학병원 연구팀과 바이오 기업들이 유전자 치료 관련 전임상·초기 임상 연구를 진행 중이다. 식품의약품안전처는 유전자 치료제를 첨단바이오의약품으로 분류해 별도 심사 절차를 운영하고 있으며, 정부는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률을 통해 제도적 기반을 마련했다.

광고

다만 전달 시스템 기술력과 임상 데이터 축적 면에서는 미국·유럽 선도 기업과의 격차를 좁히는 것이 현재 국내 업계의 최우선 과제로 꼽힌다. 상용화 단계에 진입하려면 임상 3상 이후 허가까지 평균 10년 안팎의 시간이 소요되는 만큼, 지속적이고 안정적인 연구비 지원이 필수적이다.

미래 바이오 시장의 방향성

Q. 스펙트라의 기술이 한국에 어떤 영향을 미칠 수 있나?

A. 스펙트라가 전달 시스템과 면역 반응 문제를 해결하는 플랫폼 기술을 공개적으로 제시함으로써, 국내 연구자들이 같은 방향의 기술 개발 목표를 설정하는 데 구체적 참조점이 생겼다. 기술 교류·공동 연구 협정을 통해 플랫폼 기술 일부를 도입하거나 유사 기술을 자체 개발하는 흐름이 가속될 수 있다.

다만, 기술 도입 시 특허 라이선스 조건과 국내 허가 규제를 면밀히 검토해야 하며, 희귀 질환 치료제의 경우 건강보험 급여 등재 전략도 사전에 수립해야 한다. 장기적으로는 한국 기업이 유사 파이프라인으로 글로벌 임상을 진행할 경우 국제 투자자의 관심을 끌 가능성도 높아진다. Q.

유전자 편집 기술의 윤리적 문제점은 무엇인가? A. 유전자 편집은 체세포 치료와 생식세포(배아) 편집으로 크게 나뉘며, 윤리 논쟁은 주로 후자에 집중된다.

배아 단계에서 유전자를 교정하면 그 변형이 자손에게 영구 전달될 수 있어, 의도치 않은 표적 외 편집(off-target)이 발생할 경우 미래 세대에 돌이킬 수 없는 영향을 미칠 수 있다. 2018년 중국 허젠쿠이(He Jiankui) 사건 이후 국제 학술·규제 기관들은 생식세포 편집의 임상 적용에 강력한 제한을 두고 있다. 한국을 포함한 대부분의 국가는 치료 목적의 체세포 편집은 허용하되, 배아 편집은 엄격히 금지하거나 제한적 연구만 허용하는 입장을 유지하고 있다.

기술 발전 속도에 맞춰 규제와 사회적 논의를 동시에 갱신해 나가는 것이 핵심 과제다.